سرليبوناز ألفا، والذي يحمل الاسم التجاري Brineura، هو علاج إنزيمي تعويضي لداء باتن, والذي يعد شكلا من الداء الليبوفوسيني السيرويدي العصبي.[1]
| سرليبوناز ألفا | |
|---|---|
| اعتبارات علاجية | |
| اسم تجاري | Brineura |
| طرق إعطاء الدواء | حقن داخل البطينات الدماغية |
| معرّفات | |
| CAS | 151662-36-1 |
| ك ع ت | A16AB17 |
| درغ بنك | DB13173 |
| المكون الفريد | X8R2D92QP1 |
| بيانات كيميائية | |
| الصيغة الكيميائية | C2657H4042N734O79S11 |
| الكتلة الجزيئية | ~59000 |
في 27 أبريل 2017، حصل الدواء على ترخيص إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ليقلل سرعة فقدان القدرة على المشي في الأطفال الذين تبلغ أعمارهم أكثر من 3 سنوات وتظهر عليهم أعراض الداء الليبوفوسيني السيرويدي العصبي الطفلي الآجل - النوع الثاني (CLN2). يعرف هذا المرض كذلك باسم نقص ثلاثي ببتيديل ببتيداز 1.[2] كما حصل على ترخيص وكالة الأدوية الأوروبية في 30 مايو 2017.[3]
يمكن أن يعطى عن طريق الحقن داخل البطينات الدماغية والذي يسمح بوصول كمية جيدة من الدواد إلى الدماغ.
طورت بايومارين للأدوية هذا الدواء.
المصادر
- Cerliponase alfa - تصفح: نسخة محفوظة 21 مارس 2018 على موقع واي باك مشين.
- "Press Announcements - FDA approves first treatment for a form of Batten disease". www.fda.gov (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل في 23 أبريل 201923 يوليو 2017.
- European Commission Approves Brineura™ (cerliponase alfa), the First Treatment for CLN2 Disease, a Form of Batten Disease and Ultra-Rare Brain Disorder in Children - تصفح: نسخة محفوظة 10 أغسطس 2017 على موقع واي باك مشين.