الرئيسيةعريقبحث

أوناسمنوجين أبيبارفوفك

أوناسمنوجين أبيبارفوفك (Onasemnogene abeparvovec)‏ (INN[1]), أو كما يعرف باسم الشائع AVXS-101 والمسوق تحت الاسم التجاري زولجنسما, هو علاج جيني يستعمل في علاج اضطراب عصبي عضلي شديد اسمه ضمور العضلات الشوكي والذي يعود سببه طفرة في جين SMN1 والذي بدوره يقلل بشكل كبير من كمية بروتين SMN1 الضروري لبقاءالأعصاب الحركية.

أوناسمنوجين أبيبارفوفك
اعتبارات علاجية
اسم تجاري Zolgensma
مرادفات AVXS-101
الوضع القانوني إدارة الغذاء والدواء:وصلة
طرق إعطاء الدواء وريدي
معرّفات
CAS 1922968-73-7
بوب كيم CID 381128165
كيوتو D11559 
ترادف AVXS-101
بيانات كيميائية

أوناسمنوجين أبيبارفوفك دواء بيولوجي يتكون من قفيصة فيروس مرتبط بالغدانية مكملة-ذاتيا والتي تحتوي على جين محور لبروتين SMN1 مع محفزات. يعطى الدواء وريديا أو داخل القراب.

يُعتقد أن جرعة واحدة من الدواء سيكون لها تأثير دائم طوال حياة المريض.[2]

طورت شركة AveXis للتقانات الحيوية هذا الدواء، وهي شركة فرعية لنوفارتس[3]، استنادا إلى اكتشاف سابق من قبل الباحثين الفرنسيين.[4] في 24 مايو 2019، رخص استعماله في الولايات المتحدة للأطفال الذين تقل أعمارهم عن السنتين.[5] سعره الذي أعلن عنه يبلغ 2.125 مليون دولار أمريكي.[6]

المصادر

  1. "Onasemnogene abeparvovec - AveXis - AdisInsight". adisinsight.springer.com (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل في 25 مايو 201906 أكتوبر 2018.
  2. "Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1 | Novartis". Novartis (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل في 7 يوليو 201904 ديسمبر 2018.
  3. "Novartis successfully completes acquisition of AveXis, Inc. | Novartis". Novartis (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل في 9 سبتمبر 201906 أكتوبر 2018.
  4. "AveXis receives FDA approval for Zolgensma®, the first gene therapy for paediatric patients with SMA". SMA Europe (باللغة الإنجليزية). 2015-05-25. مؤرشف من الأصل في 24 مايو 201925 مايو 2019.
  5. "FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality". إدارة الغذاء والدواء (الولايات المتحدة) (باللغة الإنجليزية). 2019-05-24. مؤرشف من الأصل في 1 سبتمبر 201924 مايو 2019.
  6. هيئة أميركية تجيز أغلى دواء في التاريخ بأكثر من مليوني دولار - تصفح: نسخة محفوظة 25 مايو 2019 على موقع واي باك مشين.

موسوعات ذات صلة :