ستروفين
هو علاج يستعمل كناقل للعلاجات الجينية ، في علاج مرض دوتشيني وعلاج مرض بيكر الحثل العضلي.
كتغير في تشفير الجين المسؤول عن إنتاج بروتين ديستروفين هو السبب الكامن المتسبب في كلا المرضين ، الستروفين سوف يقوم بإيصال جين مهندس جينياً يعمل كنسخة من الجين الأصلي على المستوى الجزيئي للخلايا العضلية المتضررة. الجرع والوسائل الحيوية للإفراز النظامي للعلاج داخل المريض ، حالياً قيد الدراسة على الكلاب ونماذج حيوانية رئيسية.
الستروفين يتم تصنيعه حصراً لشركة أسكليبوس للمستحضرات الصيدلانية الحيوية ، بتمويل من منظمة الحثل العضلي.
مراجع
1. a b Khurdayan VK, Bozzo J, Prous JR (Oct 2005). "Chronicles in drug discovery". Drug news & perspectives 18 (8): 517–522. doi:10.1358/dnp.2005.18.8.953409. ISSN 0214-0934. ببمد 16391721.
2. ^ http://www.ncbiotech.org/news_and_events/industry_news/duchenne.html Dec 2006
3. ^ . http://charlotte.bizjournals.com/triangle/stories/2006/12/11/daily18.html. [dead l