الرئيسيةعريقبحث

مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك)

☰ جدول المحتويات

مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك) هو علاج جيني جديد لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى . [1] تم تطويره من قبل Spark Therapeutics ومستشفى الأطفال في فيلادلفيا . [2] [3] هذا هو العلاج الجيني الأول الذي وافقت عليه إدارة الأغذية والعقاقير. [4]

مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك)
اعتبارات علاجية
اسم تجاري لوكستورنا
فئة السلامة أثناء الحمل ? (الولايات المتحدة)
طرق إعطاء الدواء الحقن تحت الشبكية
معرّفات
ك ع ت S01S01XA XA
كيوتو D11008
بيانات كيميائية

ويعد لوكستورنا أول علاج جيني يستهدف مرضاً ناجماً عن طفرات في جين محدد، وتمت الموافقة على لوكستورنا لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب حثل الشبكية الوراثي الناجم عن حدوث طفرات في جين (RPE65)، إذ تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج أحد البروتينات الضرورية للرؤية ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى في نهاية المطاف[5]


دراسة سريرية

بناء على دراسة سريرية من الدرجة الثالثة أجريت على 31 مشاركا تم من خلالها قياس معدل التغيير والتحسن في قدرة المريض على تتبع والتنقل في مسار محدد في درجات مختلفة من الإضاءة، ولوحظ أن الرؤية تحسنت لدى المرضى الذين استعملوا المستحضر لوكستورنا من خلال القدرة على التنقل وتتبع المسار المحدد في درجات إضاءة منخفضة، ومن أكثر الأعراض الجانبية شيوعاً لمستحضر لوكستورنا: احمرار في العين، تكون المياه البيضاء (اعتام عدسة العين)، ارتفاع ضغط العين وتكون رواسب تحت الشبكية. وتبقى المنافع المرجوة من مستحضر لوكستورنا تفوق المخاطر المحتملة.[6]

التواجد الحالي

جرى تسجيل مستحضر لوكستورنا في الجهات الرقابية المرجعية في كل من أميركا والإتحاد الأوروبي في أواخر عام 2018[6]، وبناء على ذلك واففت الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية على تسجيل عقار لوكستورنا وهوأول عقار جيني لعلاج فقدان البصر[7][8] ويتوفر هذا العقار الجيني في مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الابحاث بالرياض حيث تعد المملكة العربية السعودية خامس دوله على مستوى العالم توفر هذا العلاج [9]

الكيمياء والانتاج

المادة الفعَّالة في عقار لوكستورنا (فورتيجين نيبارفوفيك) هي فيروس معدّل يحتوي على نسخة نشطة من جين (RPE65) عقب الحقن، يتم نقل هذا الجين إلى خلايا الشبكية، وهي الطبقة الموجودة في الجزء الخلفي للعين التي تتعرف على الضوء، ما يتيح للشبكية إنتاج البروتينات الضرورية للرؤية، ولا يتسبب الفيروس المُستخدم لنقل الجين بأي مرض للبشر، ويتم إعطاء لوكستورنا في المستشفى تحت التخدير في غرفة العمليات من قبل جراحين متخصصين في جراحة الشبكية، ويأخذ المريض جرعة واحدة في كل عين في يومين منفصلين بحيث تكون الفترة بين العمليتين 6 أيام على الأقل، ويحقن المستحضر مباشرة تحت الشبكية.[10]

التاريخ

عمل الباحثان المتزوجان جان بينيت وألبرت ماجوير، من بين آخرين، على مدى عقود في دراسات العمى الخلقي، وبلغت ذروتها بالموافقة على علاج جديد، لوكستورنا . [11]

منحت حالة الدواء اليتيم لداء الليبر الخلقي والتهاب الشبكية الصباغي . [12] [13] تم تقديم طلب ترخيص بيولوجي إلى إدارة الأغذية والعقاقير في يوليو 2017 مع مراجعة الأولوية . [14] تم نشر نتائج المرحلة الثالثة من التجارب السريرية في أغسطس 2017. [15] في 12 أكتوبر 2017 ، أوصت لجنة استشارية رئيسية لإدارة الغذاء والدواء (FDA) ، المؤلفة من 16 خبيرًا، بالإجماع بالموافقة على العلاج. [16] وافقت إدارة الاغذية والعقاقير الأمريكية المخدرات في 19 ديسمبر 2017. بموافقة، تلقى Spark Therapeutics قسيمة مراجعة أولوية مرض الأطفال . [17]

وقعت أول عملية بيع تجاري لـ فورتيجين نيباروفوفيك - وهي الأولى لأي منتج لعلاج الجينات في الولايات المتحدة - في مارس 2018. [18] [4] تم الإعلان عن سعر العلاج بمبلغ 425,000 دولار لكل عين. [19]

المراجع

  1. "Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) label" ( كتاب إلكتروني PDF ). FDA. December 2017. مؤرشف من الأصل ( كتاب إلكتروني PDF ) في 26 يناير 201831 ديسمبر 2017.
  2. "Spark's gene therapy for blindness is racing to a historic date with the FDA". Statnews.com. 9 October 2017. مؤرشف من الأصل في 3 سبتمبر 201909 أكتوبر 2017.
  3. Clarke,Reuters, Toni. "Gene Therapy for Blindness Appears Initially Effective, Says U.S. FDA". Scientific American (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل في 7 سبتمبر 201912 أكتوبر 2017.
  4. "First Gene Therapy For Inherited Disease Gets FDA Approval". NPR.org (باللغة الإنجليزية). 19 Dec 2017. مؤرشف من الأصل في 7 نوفمبر 2019.
  5. www.alarabiya.net https://web.archive.org/web/20191107190255/https://www.alarabiya.net/ar/saudi-today/2019/10/06/-الغذاء-والدواء-تجيز-أول-عقار-جيني-لفقدان-البصر-الوراثي. مؤرشف من الأصل في 7 نوفمبر 201907 نوفمبر 2019.
  6. https://web.archive.org/web/20191107190255/https://www.alarabiya.net/ar/saudi-today/2019/10/06/-الغذاء-والدواء-تجيز-أول-عقار-جيني-لفقدان-البصر-الوراثي. مؤرشف من الأصل في 7 نوفمبر 2019.
  7. «الغذاء والدواء» توافق على أول عقار جيني لعلاج فقدان البصر - أخبار السعودية | صحيفة عكاظ - تصفح: نسخة محفوظة 7 نوفمبر 2019 على موقع واي باك مشين.
  8. YouTube - تصفح: نسخة محفوظة 17 ديسمبر 2019 على موقع واي باك مشين.
  9. أخبار السعودية op Twitter: "أول عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي LUXTURNA يتوفر بمستشفى الملك فيصل التخصصي و مركز الابحاث بالرياض..كأول مركز بالشرق الأوسط وتعد المملكة خامس... - تصفح: نسخة محفوظة 5 نوفمبر 2019 على موقع واي باك مشين.
  10. الرياض, واس- (2019-10-06). "أول علاج جيني لمن يعانون من فقدان البصر الوراثي". Madina. مؤرشف من الأصل في 7 أكتوبر 201907 نوفمبر 2019.
  11. "FDA approves Spark's gene therapy for rare blindness pioneered at CHOP - Philly". Philly.com. مؤرشف من الأصل في 29 مايو 201924 مارس 2018.
  12. "Voretigene neparvovec - Spark Therapeutics - AdisInsight". adisinsight.springer.com (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل في 22 أكتوبر 2018.
  13. Ricki Lewis, PhD (October 13, 2017). "FDA Panel Backs Gene Therapy for Inherited Blindness". Medscape. مؤرشف من الأصل في 15 نوفمبر 2019.
  14. "Press Release - Investors & Media - Spark Therapeutics". Ir.sparktx.com. مؤرشف من الأصل في 07 ديسمبر 201909 أكتوبر 2017.
  15. Lee, Helena; Lotery, Andrew (2017). "Gene therapy for RPE65 -mediated inherited retinal dystrophy completes phase 3". The Lancet. 390 (10097): 823–824. doi:10.1016/S0140-6736(17)31622-7. PMID 28712536.
  16. "Landmark Therapy to Treat Blindness Gets One Step Closer to FDA Approval". Bloomberg.com. 2017-10-12. مؤرشف من الأصل في 22 أكتوبر 201812 أكتوبر 2017.
  17. "Spark grabs FDA nod for Luxturna, a breakthrough gene therapy likely bearing a pioneering price". FiercePharma (باللغة الإنجليزية). مؤرشف من الأصل في 7 يوليو 2019.
  18. "The anxious launch of Luxturna, a gene therapy with a record sticker price". STAT (باللغة الإنجليزية). 2018-03-21. مؤرشف من الأصل في 23 سبتمبر 201924 مارس 2018.
  19. Tirrell, Meg (3 January 2018). "A US drugmaker offers to cure rare blindness for $850,000". CNBC. مؤرشف من الأصل في 8 سبتمبر 201903 يناير 2018.

موسوعات ذات صلة :