Groupes de taille identique

On supposera que chaque groupe comprend n personnes (ils sont de même taille).

Dans le groupe « m », le nombre de personnes ayant guéri est O_m (O pour « observé »). Dans le groupe « p », le nombre de personnes ayant guéri est O_p. Les taux de guérison respectifs p_m et p_p sont donc :

p_m = O_m/n

p_p = O_p/n

Le tableau de résultat est :

On utilise un test du χ² d'indépendance, ou test du χ² de Pearson : on a deux hypothèses

• l'hypothèse dite « nulle », H₀ : le médicament n'a aucun effet, le taux de guérison est le même dans les deux groupes, l'écart constaté est dû à des fluctuations statistiques ;
• l'hypothèse dite « alternative », H₁ : le médicament est efficace, le taux de guérison est supérieur dans le groupe « m » par rapport au groupe « p ».

Selon l'hypothèse nulle, on peut fusionner les deux groupes. On a donc un groupe de 2×n personnes, et un nombre de guérisons égal à O_m + O_p. Le taux de guérison p₀ dans l'hypothèse nulle est donc

p₀ = (O_m + O_p)/(2×n)

Donc, dans l'hypothèse H₀, le nombre de guérisons dans le groupe « m » comme dans le groupe « p » devrait être E (E pour « espéré », ou « expected » en anglais) :

E = p₀×n

On devrait donc avoir le tableau suivant.

Le χ² est la somme, pour toutes les cases du tableau, des différences au carré entre la valeur théorique et la valeur observée, divisées par la valeur théorique :

${\displaystyle \chi ^{2}={\frac {(E-O_{\mathrm {m} })^{2}}{E}}+{\frac {(E-O_{\mathrm {p} })^{2}}{E}}+{\frac {(n-E-(n-O_{\mathrm {m} }))^{2}}{E}}+{\frac {(n-E-(n-O_{\mathrm {p} }))^{2}}{E}}}$

soit en l'occurrence

${\displaystyle \chi ^{2}={\frac {2\times (E-O_{\mathrm {m} })^{2}+2\times (E-O_{\mathrm {p} })^{2}}{E}}}$

Il faut comparer cette valeur à la valeur tabulée, en considérant un risque d'erreur, typiquement 5 %, et le nombre de degrés de liberté, qui est le produit

(nombre de lignes du tableau - 1)×(nombre de colonnes du tableau - 1),

soit 1 degré de liberté ici. On se place dans le cas d'un test bilatéral, c'est-à-dire que l'on cherche juste à savoir si les valeurs sont différentes ou pas, sans préjuger du sens de la différence.

Donc, pour un risque d'erreur de 5 % :

• si χ² ≤ 3,84, l'hypothèse H₀ est acceptée, on estime que le médicament n'a pas d'effet propre ;
• si χ² > 3,84, l'hypothèse H₀ est rejetée, on estime que le médicament a un effet propre (qui peut être bénéfique ou délétère…).

Groupes de tailles différentes

On a maintenant un groupe « m » de taille n_m avec O_m guérisons, et un groupe « p » de taille n_p avec O_p guérisons. Le tableau des valeurs observées est :

On a

p₀ = (O_m + O_p)/(n_m + n_p).

Dans l'hypothèse H₀, le nombre de guérisons dans le groupe « m » devrait être E_m et le nombre de guérisons dans le groupe « p » devrait être E_p :

E_m = p₀×n_m

E_p = p₀×n_p

On devrait donc avoir le tableau suivant.

Le χ² est :

${\displaystyle \chi ^{2}={\frac {(E_{\mathrm {m} }-O_{\mathrm {m} })^{2}}{E_{\mathrm {m} }}}+{\frac {(E_{\mathrm {p} }-O_{\mathrm {p} })^{2}}{E_{\mathrm {p} }}}+{\frac {(n_{\mathrm {m} }-E_{\mathrm {m} }-(n_{\mathrm {m} }-O_{\mathrm {m} }))^{2}}{E_{\mathrm {m} }}}+{\frac {(n_{\mathrm {p} }-E_{\mathrm {p} }-(n_{\mathrm {p} }-O_{\mathrm {p} }))^{2}}{E_{\mathrm {p} }}}}$

soit

${\displaystyle \chi ^{2}=2\times {\frac {(E_{\mathrm {m} }-O_{\mathrm {m} })^{2}}{E_{\mathrm {m} }}}+2\times {\frac {(E_{\mathrm {p} }-O_{\mathrm {p} })^{2}}{E_{\mathrm {p} }}}}$.

On compare de même cette valeur à la valeur tabulée pour valider ou invalider l'hypothèse nulle.

Exemple

Le groupe « m » a 98 personnes et 19 ont guéri ; le groupe « p » a 101 personnes et 8 ont guéri. On a donc les tableaux suivants :

La probabilité dans l'hypothèse nulle est

p₀ = (19 + 8)/(98 + 101) ≅ 0,136

et les espérances sont

E_m ≅ 13,3

E_p ≅ 13,7

le χ² vaut donc

${\displaystyle \chi ^{2}=2\times {\frac {(13,3-19)^{2}}{13,3}}+2\times {\frac {(13,7-8)^{2}}{13,7}}\simeq 9,6}$

l'hypothèse nulle est donc rejetée avec un risque d'erreur inférieur à 1 % (p = 0,01), puisque χ² > 6,63 ; on peut estimer que le médicament est efficace.

Nombre de sujets nécessaires

Selon la règle classique, les effectifs théoriques E_i doivent être supérieurs ou égaux à 5 (cf. Test du χ² > Conditions du test). Cela signifie qu'il faut au moins vingt personnes, puisque l'on a quatre classes. Il en faut en fait plus puisque les fréquences sont rarement égales à 0,5.

Si p est la probabilité de l'événement auquel on s'intéresse et n la taille de la population étudiée, alors on estime que l'on doit avoir :

n×p ≥ 5 et n×(1 - p) ≥ 5

puisque (1 - p) est la fréquence de l'événement complémentaire, soit :

n ≥ 5/p et n ≥ 5/(1 - p)